Terapia genética pode ser a cura para hemofilia, aponta estudo

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Pessoas com hemofilia possuem deficiência do fator VIII da coagulação

Thinkstock/Getty Images

Um novo estudo sobre terapia genética, realizado por pesquisadores de Londres, revelou uma descoberta bastante importante para a busca pela cura da hemofilia A, doença que afeta a coagulação sanguínea.

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O estudo, realizado por pesquisadores do Barts Health NHS (National Health Service) Trust e Queen Mary University of London, usou terapia genética para injetar uma dose de um gene faltante em pacientes com hemofilia
A, e o procedimento foi bem sucedido, com o gene funcionando normalmente no corpo por mais de um ano.

Esta é a primeira vez que a terapia genética
é bem sucedida para tratar a condição, que se resume em um transtorno genético hereditário, que atinge principalmente os homens, fazendo com que as pessoas tenham níveis baixos de fator VIII de coagulação, necessários para que o sangue coagule.

A falta do fator protéico resulta em hemorragia excessiva, até mesmo quando as lesões são menores e pode causar sangramento interno, o que coloca a vida do indivíduo em risco.

Até o momento, não foi descoberta a cura permanente para a condição, e os pacientes com esse diagnóstico precisam tomar múltiplas injeções semanais de fator VIII de coagulação para prevenir e controlar o sangramento.

“Estou muito otimista de que possamos oferecer benefícios de tratamento de longo prazo”, afirmou John Pasi, diretor do Centro de Hemofilia no Barts Health NHS Trust e principal autor do estudo publicado no último final de semana no New England Journal of Medicine.

Mais de 400 mil pessoas ao redor do mundo sofrem de hemofilia A, que é seis vezes mais comum que a hemofilia B. Os pacientes do tipo A não possuem proteína de coagulação do fator VIII, enquanto aqueles com tipo IX apresentam o fator IX.

No Reino Unido, onde o estudo foi realizado, cerca de 2 mil pessoas sofrem de hemofilia A.

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Pesquisa

Durante o teste, 13 pacientes receberam injeções de alta dose contendo uma cópia do gene que codifica a proteína de coagulação ausente. Os pacientes foram acompanhados durante 19 meses para monitorar os resultados.

Todos os participantes da pesquisa ficaram sem receber tratamento por um ano. Enquanto 11 deles apresentaram níveis quase normais de proteína de coagulação, os outros dois restantes tinham níveis estáveis, afirmou Pasi.

Avanço na cura

O tratamento das pessoas com hemofilia A é muito caro, e os próprios pacientes enfrentam inúmeros obstáculos que interferem no seu estilo de vida.

“Os fatores de coagulação são incrivelmente caros, custando cerca de US$ 130 mil por paciente por ano, sem contar os cuidados auxiliares”, afirmou Simon Waddington, leitor de tecnologia de transferência de genes no University College London, que não estava envolvido no julgamento.

Com a terapia genética, uma única injeção poderia fornecer os níveis constantes necessários e ser mais rentável, afirmou Waddington.

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O artigo Terapia genética pode ser a cura para hemofilia, aponta estudo foi originalmente publicado em http://saude.ig.com.br/saude.ig.com.br/2017-12-16/hemofilia-terapia-genetica.html

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